Parceria entre FAPESP, Instituto Butantan, Hemocentro de Ribeirão Preto e USP prevê estudos clínicos com pacientes diagnosticados com lúpus e miastenia gravis

A terapia celular CAR-T, tecnologia que tem revolucionado o tratamento de diversos tipos de câncer, poderá ganhar uma nova aplicação no combate a doenças autoimunes graves. Um acordo de cooperação firmado entre a FAPESP, o Instituto Butantan, o Hemocentro de Ribeirão Preto e a Universidade de São Paulo (USP) prevê a realização de ensaios clínicos para avaliar a eficácia da estratégia em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES) e miastenia gravis generalizada (MGg).

Os estudos ainda estão em fase de tramitação regulatória e serão submetidos à aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A formalização da parceria ocorreu nesta quarta-feira (17), com a participação de representantes das instituições envolvidas.

Segundo o diretor do Instituto Butantan, Esper Kallás, a terapia celular tem potencial para transformar o tratamento de doenças complexas ao atuar diretamente sobre células envolvidas nos processos patológicos.

“A expectativa é que, no futuro, essa tecnologia avançada possa estar disponível para a população brasileira, inclusive por meio do Sistema Único de Saúde (SUS)”, destacou.

O lúpus eritematoso sistêmico é uma doença autoimune crônica que pode afetar diferentes órgãos e sistemas do corpo, provocando sintomas como febre, perda de peso, falta de apetite e fadiga. Já a miastenia gravis generalizada compromete a comunicação entre nervos e músculos, resultando em fraqueza muscular e, em casos mais graves, dificuldades para falar, engolir e respirar.

Caso recebam autorização dos órgãos reguladores, os estudos deverão incluir 16 pacientes adultos com lúpus e dez com miastenia gravis generalizada. Os participantes serão recrutados no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP) e no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP, na capital paulista.

Os voluntários selecionados deverão apresentar quadros graves das doenças e já ter passado por pelo menos duas modalidades de tratamento convencional sem obter resposta satisfatória.

Para o diretor-presidente da Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto, Rodrigo Calado, a iniciativa pode ampliar significativamente o acesso a terapias inovadoras no país.

“Estamos trabalhando para expandir o uso de terapias avançadas em doenças autoimunes graves que hoje possuem poucas alternativas terapêuticas. Resultados positivos podem colocar o SUS entre os sistemas públicos de saúde mais avançados do mundo nessa área”, afirmou.

Tecnologia já apresenta resultados promissores

Desenvolvida nos Estados Unidos, a terapia CAR-T consiste na modificação genética dos linfócitos T — células de defesa do organismo — para que reconheçam e combatam alvos específicos associados a determinadas doenças. Embora tenha sido criada para o tratamento de cânceres hematológicos, a tecnologia vem despertando interesse crescente em pesquisas voltadas para doenças autoimunes e outras condições crônicas.

No Brasil, os primeiros testes clínicos com pacientes portadores de leucemia e linfoma resistentes aos tratamentos convencionais começaram em 2019. Os estudos registraram índices de eficácia de cerca de 80% na redução dos tumores.

Desde 2022, Instituto Butantan, Hemocentro de Ribeirão Preto e USP desenvolvem conjuntamente terapias CAR-T voltadas para leucemia linfoide aguda de células B e linfoma não Hodgkin de células B. Os trabalhos são conduzidos no Núcleo de Terapias Avançadas (Nutera), com unidades em São Paulo e Ribeirão Preto, e contam com financiamento da FAPESP por meio do programa Centros de Ciência para o Desenvolvimento (CCDs).

Em 2024, as instituições iniciaram um ensaio clínico de fase 1 para essas doenças onco-hematológicas. Os resultados preliminares apontam eficácia superior a 87% em pacientes com casos graves, reforçando o potencial da tecnologia para novas aplicações terapêuticas.